Como la mayoría de los niños de cuatro años y medio, a Lev Bielski le encanta jugar con su hermana mayor, deletrear su pasatiempo favorito, «pool», en el tablero de letras y acurrucarse con sus padres en las noches de películas.
Pero ha sido un largo camino para el «chico surfista» de pelo rubio al que le encanta chapotear en el agua en el campamento de surf y probarse el uniforme de bombero voluntario de su padre.
Hasta hace cuatro meses, Lev se autolesionaba hasta quedar amoratado, incapaz de mantener el contacto visual y permanecía recluido en un rincón todo el día. Estaba peligrosamente cerca de tener que usar un casco ortopédico y ser sedado con fuertes antipsicóticos para mitigar su autismo severo, que le impedía valerse por sí mismo.
El panorama era desolador para el pequeño atormentado, que mostraba síntomas antes de cumplir un año.
Sus padres, Gabriella y Matthew Bielski, buscaron durante años todas las intervenciones terapéuticas y especialistas del país, sin éxito. La familia necesitaba desesperadamente una solución, ya que no existe ningún medicamento aprobado para tratar los síntomas principales del autismo.
“La mitad de mi día la dedicaba a dirigir el negocio y la otra mitad a sujetarlo e intentar evitar que se hiciera daño; no teníamos solución”, declaró Matthew Bielski a The Post.
Eso fue hasta que una investigación llevó a la angustiada pareja a Yamo Pharmaceuticals , una compañía biofarmacéutica con una década de antigüedad y en fase clínica, dedicada al tratamiento de los síntomas principales del trastorno del espectro autista con su «fármaco milagroso» llamado L1-79.
Gracias al programa de acceso ampliado de la FDA, consiguieron que Lev recibiera la terapia antes de su aprobación, y según afirman, los resultados fueron inmediatos.
“Fue al día siguiente”, dijo Bielski. “Fue de inmediato y otras personas en todas las fases dijeron lo mismo”.
“Nos cambió la vida por completo”, añadió, radiante ante la “transformación que le cambió la vida a Lev”.
Entusiasmado con su «hijo milagro», Bielski predijo que el fármaco será el «Ozempic del autismo».
Lo que distingue a esta terapia oral experimental de otros tratamientos es su enfoque en la señalización cerebral implicada en la interacción social, en lugar de centrarse únicamente en los comportamientos relacionados con el autismo.
Con la designación de vía rápida de la FDA, Yamo afirmó que L1-79 está a punto de convertirse en la primera terapia aprobada por la FDA para los síntomas principales del autismo, con el potencial de transformar la vida de millones de personas. Y a medida que el fármaco avanza hacia los cruciales ensayos de fase 3, Bielski está decidido a que esto suceda.
“Esperamos que la FDA colabore estrechamente con Yamo porque ahora mismo no hay ninguna solución, y esta es la que tiene más probabilidades de serlo”, dijo.
La determinación de un padre
El magnate de Wall Street, de 42 años, recurre a la historia de lucha por la supervivencia de su familia para proteger a su hijo.
El residente de Hampton es descendiente de la legendaria brigada partisana Bielski. Este grupo de cuatro hermanos judíos rescató a 1200 judíos de una muerte segura y eliminó nazis mientras se escondían en lo profundo del bosque de Naliboki, en Bielorrusia, durante el Holocausto.
La historia de su familia quedó inmortalizada en la película «Defiance», con Liev Schreiber interpretando a su intrépido abuelo Zus.
“Crecí escuchando historias de supervivencia y de cómo luchar contra la adversidad”, dijo Bielski, fundador y director ejecutivo de Defiance ETFs, una importante emisora de ETF, al recordar sus primeros años de vida. Ese espíritu se ha convertido en el pilar que lo impulsa hoy a luchar por Lev y por tantos otros jóvenes que luchan por una vida mejor.
‘Está entusiasmado por aceptarlo’
Según el Dr. Tom Megarian, neurólogo pediátrico veterano y director médico y vicepresidente ejecutivo de desarrollo clínico de Yamo, dado que aproximadamente uno de cada 31 niños es diagnosticado con autismo, este fármaco «revolucionario» podría cambiar millones de vidas.
Los primeros ensayos fueron prometedores.
Los resultados de la fase 2 de un estudio de 12 semanas presentado el año pasado mostraron lo que Yamo describió como avances «sin precedentes» en la socialización, junto con progresos cruciales en las habilidades de comunicación y los patrones del habla, y los padres describieron una transformación de la noche a la mañana.
“Pasó de ser el niño menos cariñoso al niño más cariñoso casi de la noche a la mañana.” Mateo Bielski
“Como clínico que ejerce en este campo desde hace 30 años, nunca había visto ese nivel de mejoría en tan poco tiempo. Ni siquiera lo había visto en tantos niños a lo largo de años de terapia”, dijo el Dr. Megarian.
“Nuestro mayor obstáculo en este momento es conseguir la financiación que necesitamos para seguir adelante”, añadió.
Yamo se jactaba de un perfil de seguridad muy favorable, una diferencia clave con respecto a los efectos secundarios potencialmente graves asociados con los medicamentos antipsicóticos.
“El beneficio ha sido casi milagroso y no ha habido efectos secundarios graves”, declaró al Post el Dr. Eric Bartky , psiquiatra infantil, adolescente y de adultos que trata a Lev, destacando los resultados positivos tanto en casos leves como graves.
Es el sueño de todo padre.
Jarret Niesse comentó entusiasmado que «pasaron un par de días» antes de presenciar el cambio revolucionario de su hija Payton, mientras que la madre de Payton, Corrie, lloraba: «No paraba de hablar… Podía conversar con ella. Fue maravilloso».
Payton sueña con tomar la medicación durante más tiempo. «Quiero volver a tomarla», dijo la adolescente, destacando el potencial que tiene para ayudar a muchas otras personas a sobrellevar la vida.
Para Lev, tomar la fórmula oral dos veces al día es uno de los aspectos más importantes. «Está entusiasmado por tomarla porque sabe que le está ayudando», dijo Bielski.
Lev, que en hebreo significa «corazón», sin duda hace honor a su nombre, según su padre, quien señaló que a su hijo le encanta abrazar y estar conectado con el mundo que le rodea.
“Pasó de ser el niño menos cariñoso al niño más cariñoso casi de la noche a la mañana.”
Los Bielski afirmaron que todos los niños merecen la oportunidad de conectar con sus padres.
Pero incluso con la importantísima designación de vía rápida por parte de la FDA, Yamo todavía necesita 75 millones de dólares para poder pasar a los ensayos cruciales de fase 3 con suficientes medicamentos para respaldar el estudio completo.
La perseverancia familiar dio sus frutos, y Bielski está apostando fuerte por este fármaco revolucionario. Junto con su esposa, está invirtiendo personalmente en Yamo.
“Me comprometí a dedicar la misma energía y concentración que puse en construir mi negocio de 15 mil millones de dólares para ayudar a esta farmacéutica a hacer todo lo posible por mejorar innumerables vidas”, dijo. “Eso incluye a la madre soltera que cría a un hijo con autismo severo y que tal vez no tenga acceso a especialistas”.
También decidió que Defiance lanzaría el primer ETF de su tipo, Autism Impact (símbolo ASD), en el que todas las ganancias netas de asesoramiento de los dos primeros años se donarán a causas relacionadas con el autismo.
“Es necesario abrir los mercados de capitales al desarrollo de fármacos para el autismo. Desarrollar medicamentos para el autismo es difícil, arriesgado y costoso”, afirmó el inversor. “Pero si los inversores no financian esos riesgos, es posible que los tratamientos prometedores nunca reciban los ensayos clínicos necesarios”.
Aunque el pequeño Lev, de apenas 16 kilos, no tenga la estatura física de su bisabuelo y sus hermanos, Bielski afirmó que posee el mismo espíritu para luchar en el otro campo de batalla: su salud.
Desde que empezó a comer alimentos sólidos, incluidas verduras, por primera vez bajo los efectos del medicamento hace cuatro meses, Lev ha conseguido «muchas victorias importantes que no esperaba en décadas», admitió Bielski.
Para las familias que atraviesan dificultades, ahora son los pequeños placeres los que tienen más sentido.
“Por primera vez en siete años, mi hijo me miró a los ojos y me dijo ‘buenos días’”, dijo radiante María, cuyo hijo tuvo un desempeño excelente durante un ensayo de fase 2.
Chris Milcsik dijo que antes se sentía como si estuviera atrapado en el agitador de una lavadora, pero que se transformó durante un mes de prueba, pasando de estar enojado a ser «amable».
Para el Dr. Bartky, el futuro se presenta prometedor.
“Ahora hay más esperanza para las familias de niños con autismo, porque siempre la hay”, dijo el médico. “Imaginen multiplicar un Lev por millones; imaginen ese mundo”.
